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立法会二十一题:罕见疾病
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  以下是今日(二月二十四日)在立法会会议上梁志祥议员的提问和食物及卫生局局长陈肇始教授的书面答覆∶
 
问题:
 
  据悉,由于罕见疾病药物的开发成本大但市场小,所以该等疾病的药物极之昂贵或甚至不存在。关于罕见疾病,政府可否告知本会:
 
(一)会否重新考虑为「罕见疾病」订立定义;如会,详情为何;
 
(二)鉴于政府于去年六月表示,正计划和医院管理局逐步就个别不常见疾病建立资料库,有关工作的进展;已经/将会就哪些疾病建立资料库,以及分别有哪些用于治疗该等疾病的药物(i)已在港注册和(ii)正进行注册程序;
 
(三)是否知悉过去三年,每年当局分别接获及批准多少宗为治疗罕见疾病而向(i)撒玛利亚基金和(ii)关爱基金医疗援助项目提出的资助申请,并按疾病名称列出分项数字;每类疾病的成功申请人平均获批的资助额为何;
 
(四)有何长远策略在以下方面支援罕见疾病患者:为该等疾病订立定义、进行临床研究、引进或生产药物、建立资料库,以及加强公众教育及宣传;及
 
(五)鉴于据报内地现时有超过2 000万名罕见疾病患者,而治疗有关疾病的药物有61种,政府有否计划与内地当局就该等疾病的研究和治疗进行合作;如有,详情为何;如否,原因为何?
 
答覆:
 
主席:
 
  就梁志祥议员提问的各部分,经谘询卫生署和医院管理局(医管局)后,我的回应如下:
 
(一)目前,国际间对于罕见疾病/不常见疾病没有一致的定义。香港和其他地区一样,因应其医疗系统的特点和情况,为如何治疗不同疾病作出相应安排。病人所需的适切治疗,取决于医护的专业知识和判断、疾病的严重程度(不单是罕见性),以及医疗设施配套和资源等因素。
 
  假如要为罕见疾病订立定义,除了难以单凭发病率去厘定病人应进行的治疗方法和得到的支援外,亦会忽略其他更重要的考虑因素(包括疾病的严重程度),偏离照顾个别病人的特定临床需要。
 
(二)至(四)政府和医管局十分重视为所有病人(包括不常见疾病患者)提供可持续、可负担和适切的治疗和护理。现时已设有机制为不常见疾病患者提供多方面的支援,包括临床诊断、跨专科护理和复康服务、引入新药物及资助药物治疗等。
 
  为进一步支援不常见疾病患者,政府和医管局计划推出一系列针对性措施,包括在二○二一至二二年度起逐步为个别不常见疾病(例如脊髓肌肉萎缩症和现时初生婴儿代谢病筛查计划涵盖的代谢病)建立资料库,以辅助临床诊断和治疗;透过医管局互联网「智友站」网页,加强公众对这些疾病的认知;透过安全网机制,加强对不常见疾病患者的支援;检视人力支援和投放资源,以助照顾病人需要和促进不常见疾病的科研发展和临床研究。我们亦计划于二○二一年上半年进一步完善撒玛利亚基金及关爱基金医疗援助项目的经济审查机制。
 
  政府与医管局会继续紧密合作,以商讨、制订和审视不常见疾病的政策支援,并与持份者(包括病人组织)保持沟通,以期持续检讨和优化支援不常见疾病患者的相关机制及配套。
 
  在药物注册方面,根据《药剂业及毒药条例》(第138章),「药剂制品」必须符合安全、疗效及素质标准,并获香港药剂业及毒药管理局(管理局)批准注册,方可在香港销售或分发。政府近年推出了多项措施加快药物注册。在二○一五年,有关规管新药剂或生物元素的立法程序改为「先订立后审议」。管理局并于二○一八年实施优化药物注册程序,有关药剂制品的申请时间一般可缩短两至三个月。截至二○二一年二月,卫生署自实施优化程序以来一共处理了68种含有新药剂或生物元素的药剂制品的申请。
 
  在药物资助方面,医管局运用政府的经常拨款及撒玛利亚基金和关爱基金医疗援助项目的资助,支援有需要的病人(包括不常见疾病患者)接受药物治疗。
 
  现时医管局运用政府的专项拨款,推行一项特别用药计划,为合资格的特定溶酶体贮积症患者提供酵素替代疗法。
 
  由于不常见疾病患者接受极度昂贵药物治疗的需求日增,政府和医管局在二○一七年八月推出一项关爱基金医疗援助项目,资助合资格病人购买价钱极度昂贵的药物(包括用以治疗不常见疾病的药物)(「关爱基金极度昂贵药物」项目)。医管局的专家小组会按照个别患者的临床情况和既定的临床指引,逐案评估有关安排下的药物临床疗效。医管局同时亦与药厂商讨提供风险分担或药费封顶计划,以便特定的病人能尽快开展药物治疗。
 
  下表载列「关爱基金极度昂贵药物」项目自二○一七年八月推出以来所涵盖药物的获批药物资助申请数目和批出的资助额(截至二○二○年十二月三十一日):
 
极度昂贵药物和临床适应症 获批申请的数目 获批的资助额
(百万元)
1. 治疗阵发性夜间血红素尿症的依库珠单抗(注一) 41 161.39
2. 治疗非典型性尿毒溶血症候群的依库珠单抗(注二) 3 11.04
3. 治疗脊髓肌肉萎缩症的诺西那生(注三) 31 85.35
4. 治疗家族性淀粉样多发性神经病变的氯苯唑酸(注四) 2 1.72
5. 治疗神经母细胞瘤的达妥昔单抗β(注五) —— ——
总计 77 259.50

注一:由二○一七年八月一日至二○二○年十二月三十一日。有关药物和指定临床适应症于二○二○年七月十一日起获纳入撒玛利亚基金安全网的恒常资助,申请数据包括上述日期后获批的撒玛利亚基金资助申请。
注二:由二○一七年十一月二十五日至二○二○年十二月三十一日
注三:由二○一八年九月二十五日至二○二○年十二月三十一日
注四:由二○一九年七月十三日至二○二○年十二月三十一日
注五:由二○二○年十二月二十九日至二○二○年十二月三十一日
 
(五)医管局一直留意国际间对不常见疾病治疗方案的临床实证和科研发展,并不时与海外和内地的专家就共同关注的议题进行互访和交流,以便互相借鉴经验,促进服务发展。
 
  医管局设有既定机制,定期评估新药物和检讨安全网的资助范围,过程中会以科研和临床实证为基础,以评估药物的安全性、疗效和成本效益,并考虑专业人士和病人团体的意见等相关因素,采购符合法规和品质要求的药物供病人使用,务求公平有效地运用有限的公共资源,为病人提供适切的治疗和支援。
 
  医管局会继续密切留意国际医学界就不常见疾病的研究和其他地区就不常见疾病医疗政策的发展,透过既定机制检讨药物名册,把合适的自费药物纳入安全网的资助范围,以期让更多有需要的病人受惠。
 
2021年2月24日(星期三)
香港时间16时28分
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