立法会：食物及卫生局局长就有关立法保障罕见疾病的病人权益的议员议案开场发言（只有中文）
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主席∶
我感谢张超雄议员提出今次的动议辩论，以及李国麟议员和葛珮帆议员提出的修正案，让大家可以讨论支援罕见疾病患者的议题。以下我将会回应议案及修正案中提及为罕见疾病立法的内容。
政府一直以来为不常见疾病患者提供多方面的支援，议案建议就罕见疾病立法，藉此设立罕见疾病政策委员会，以制订及推行罕见疾病政策。政府一贯务实的医疗政策是要致力为所有病人，不论是患有不常见疾病或其他疾病的病人，提供适切的治疗。当中医院管理局（医管局）会因应个别病人的临床情况和需要，制订和调节合适的治疗方案，以照顾不常见疾病患者的需要。政府和医管局一直定期会面商讨不常见疾病的政策支援，并保持和各个病人组织沟通，以持续检讨及优化相关的机制及配套，亦不会因为个别疾病患者人数少而忽略照顾。
李国麟议员的修正案建议为罕见疾病患者设立医疗专责队伍及跨专业小组。现时在应对不同的不常见疾病方面，医管局会为所有患者提供合适的诊断、辅助及治疗。医管局一直本着「全人医治」的宗旨，透过跨专业及跨部门的医疗和康复团队，包括医生、护士、药剂师、临床心理学家、康复专科护士、物理治疗师、营养师、职业治疗师、语言治疗师、义肢矫形师和医务社工等以综合服务模式为不常见疾病患者提供全人医疗和复康服务。相关的支援不单在于提供药物治疗，亦包括多方位的服务，例如初生婴儿筛查、临床诊断和评估、手术、介入性治疗、纾缓治疗，以及复康服务等。例如在复康服务方面，医管局会提供高新科技辅助仪器借用服务、家居及工作环境评估，以及轮椅选配和训练等支援以协助病人克服在康复过程中遇到的环境障碍，加强病人的身体机能和家居生活自理能力，以及减少家属在照顾病人期间所承受的压力。
至于有关制订罕见疾病定义及病人资料库，就议案提及把罕见疾病定义为影响不多于一万分之一香港人口及可经临床界定的疾病，政府留意到现时国际间对于罕见疾病并没有一致的定义，不同地方的定义会因应各自的医疗系统和情况而有所不同。例如美国以患者总人数作为界定准则，把其国内少于二十万人患上的疾病定为罕见疾病；而欧盟则以患病人数比例为基准，把每一万人中少于五个个案的疾病定义为罕见疾病。一些国家可能会根据疾病的发病率来定义罕见疾病。然而，单以发病率界定罕见疾病会忽略了个别疾病及病人的情况和需要，以及其他重要因素，例如疾病的严重性和可行的治疗方法。由于各种疾病皆有其独特性，并需要不同的临床服务和治疗，故此政府认为不宜「一刀切」划下罕见疾病的定义。政府会继续提供所需的资源，这是最重要的，让医管局加强相关的诊断和治疗服务，务求能够按个别病人的临床情况和需要，提供适切的治疗和照顾。
医管局现时的临床资讯系统储存了所有病人（包括不常见疾病患者）和不同疾病的资料数据。在取得更多治疗不常见疾病经验的同时，医管局亦会累积相关的临床数据，以期逐步扩充临床资讯系统内不常见疾病病人的资料。这个临床资讯系统内的资料数据能发挥议案中建议的罕见病资料系统的功能，以协助医护人员作出诊断，并促进有关不常见疾病的研究和政策制订。
至于引入药物和提供资助，适切的药物治疗是支援不常见疾病病人其中重要的一环。张议员议案中建议的立法内容包括设立罕见疾病药物注册制度，以及药物津贴制度。政府和医管局同样高度重视为不常见疾病病人提供可持续、可负担和适切的药物治疗。
在新药物注册方面，在过去数年，政府推出了多项措施加快药物注册程序。由二○一五年二月起，有关规管新药剂或生物元素的立法程序由「先审议后订立」改为「先订立后审议」，以简化药物注册程序。在实施「先订立后审议」的立法程序后，有一百二十六种含有新药剂或生物元素的药剂制品已被列为《药剂业及毒药规例》（第138A章）（《规例》）下的处方药物。
于二○一八年六月，为进一步加快处理注册申请，让含有新药剂或生物元素的药剂制品可尽快于市场上销售，惠及更多有需要的病人，药剂业及毒药管理局（管理局）经商议后决定实施「优化新药注册程序」。当药厂提交新药剂制品注册申请后，或当有新药剂制品纳入医管局「特别用药计划」或相关的政府资助用药项目，管理局会立即同步启动修订《规例》的工作，以减省药物注册所需的时间，加快引入相关的新药物。截至二○一八年十二月，卫生署以「优化新药注册程序」，处理了十四种含有新药剂或生物元素的药剂制品。一般而言，「优化新药注册程序」可将有关药剂制品的申请时间缩短两至三个月。
在把新药物纳入医管局药物名册方面，医管局设有既定机制，不断扩大药物名册的涵盖范围，让更多病人可在公立医院和诊所以标准费用使用安全和有效的药物。医管局相关的委员会每季举行会议，由专家评估新药及检讨药物名册上的药物名单。过程中以科研和临床实证为基础，以评估药物的安全性、疗效和成本效益，并考虑有关治疗方法的科技发展、用药的实际经验，以及专业人士和病人团体的意见等，务求公平有效地运用有限的公共资源，为病人提供适切的治疗和支援。
此外，医管局亦设有机制让医生在特殊情况下，因应个别病人的临床需要而使用药物名册以外的注册和未注册药物，例如以治疗指定病人的方式向卫生署呈报使用未经注册的药物，以应付紧急或特殊情况，以及确保病人得到妥善的治疗。
治疗不常见疾病的药物价格可以十分高昂，但其疗效却会因应病人的临床情况而各有不同，而部分用以治疗不常见疾病的药物属于极度昂贵药物。有见及此，医管局的相关委员会在评审有关罕见疾病药物时，已经就药物难以有大规模的科研数据的情况作出相应考虑，并透过独立专家小组，就特定的不常见疾病制订治疗方案，并评估个别患者接受药物治疗的实际疗效。医管局亦会不时与药厂联系，就个别合适的自费药物商讨及制订风险分担或药费封顶计划，以便特定的病人能尽快开展相关药物疗程。
香港的公共医疗系统一直透过高补贴、低收费的模式为市民提供医疗服务，而政府的公共医疗政策是要致力确保市民不会因经济原因而得不到适当的医疗服务。现时医管局透过政府提供的经常性拨款、撒玛利亚基金和关爱基金医疗援助项目，为不常见疾病的患者提供药物资助。
考虑到不常见疾病患者接受极度昂贵药物治疗的需求日益增加，政府及医管局于二○一七年八月推出一项新增关爱基金医疗援助项目，资助有需要而合资格的病人购买价钱极度昂贵的药物（包括用以治疗不常见疾病的药物）。此援助项目的范围亦已逐步扩阔，可按个别情况为有特殊临床需要的病人就特定药物治疗提供资助。由二○一七年八月至二○二○年三月，关爱基金已为援助项目预留总共大约三亿八千五百万元，作为该项目在上述期间的财政预算上限。截至二○一八年十二月，医管局在此援助项目下批核了十八宗个案，涉及的药物资助金额约六千六百七十六万元，平均每宗个案获得约三百七十一万元的资助。
此外，为了让需要使用昂贵药物及有经济需要的病人尽早获得治疗，医管局自二○一八年起把自费药物纳入资助范围的优次顺序编配工作由每年一次增至每年两次，这是一个机制，以加快把合适的自费药物纳入撒玛利亚基金安全网或关爱基金医疗援助项目的资助范围。另外，医管局亦于二○一八年七月设立了一个新的机制，评审为个别病人提供特别用药计划的申请，以使有特别临床需要的病人，包括不常见疾病患者，能及早接受指定的极度昂贵药物治疗。医管局亦成立了一个谈判小组，专责与药商就指定的极度昂贵药物洽谈成立特别用药计划及药物治疗的长远财务安排。医管局会把在上述机制下获支持的指定药物呈交扶贫委员会审议，以考虑纳入关爱基金医疗援助项目的资助范围。
主席，我谨此陈辞。在听取议员的意见后，我会就他们的意见及议员的修正议案作出回应。多谢主席。
完
2019年1月24日（星期四）
香港时间13时34分
香港时间13时34分