立法会十题：治疗不常见疾病和癌症
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问题：
据悉，目前全球有逾7 000种已知的罕见疾病，当中大部分为遗传疾病、自体免疫疾病及癌症。欧盟、美国、澳洲、日本、南韩及台湾已为罕见疾病制订官方定义及相关医疗政策，但香港并没有效法该等地方。有关注团体指出，现时政府对罕见疾病患者和癌症患者的支援措施亦较其他先进国家或地区落后。就此，政府可否告知本会：
（一）当局会否尽快制订罕见疾病的官方定义及支援患者的相关政策；如会，详情为何；如否，原因为何；
（二）鉴于刚发表的《施政报告》提出为患有不常见疾病的人士提供更多援助，所指的「不常见疾病」是否包括：（i）非传染性非前葡萄膜炎、（ii）急性淋巴性白血病、（iii）家族性淀粉样多发性神经病变、（iv）皮质基底核退化症、（v）遗传性血小板减少症及（vi）法布瑞氏症；如是，详情为何；如否，原因为何；
（三）当局会否设立罕见疾病资料库，以供相关人士作医疗决策、临床决定及医学研究时参考；如会，详情为何；如否，原因为何；
（四）当局会否在即将投入服务的香港儿童医院设立一站式的罕见疾病中心，以集中处理与罕见疾病有关的筛检、诊断、治疗、复康、研究、培训等工作；如会，详情及时间表为何；如否，原因为何；
（五）鉴于罕见疾病大部分属遗传疾病，当局会否改善现有公营产前检查服务，包括扩阔服务范围，以涵盖更多非入侵性的遗传病相关基因测试，并将常见的遗传病相关基因测试纳入公营婚前或产前检查，以减低初生婴儿患上罕见疾病的机会率；如会，详情为何；如否，原因为何；
（六）现时本港首10位的致命癌症，以及每种在过去10年每年的（i）新增确诊个案数目及（ii）死亡人数及年龄分布为何（以表列出）；
（七）现时公立医院病人由被医生怀疑患上癌症至接受首次治疗的平均时间，以及轮候接受相关治疗的人数分别为何（以表按癌症类别分项列出）；
（八）过去10年，哪些用于治疗罕见疾病及癌症的新研发药物在本港注册，以及当局审批该等药物的注册申请平均所用时间为何；当局会否为该等疾病设立药物快速注册机制；如会，详情为何；如否，原因为何；
（九）当局会否参考海外的做法，设立治疗罕见疾病及癌症药物费用风险摊分计划，由医院管理局与药厂订定协议，按药物疗效达致协议所订目标或按协议所订治疗时间付费，以期就该局和患者的药物开支设限；如会，详情为何；如否，原因为何；及
（十）是否知悉，现时有多少个为罕见疾病或癌症患者及其照顾者提供支援服务的病人组织；当局会否加强与该等病人组织合作，以期更有效地支援该等患者及其照顾者；如会，详情为何；如否，原因为何？
答覆：
主席：
就葛珮帆议员有关不常见疾病和癌症的提问，我回应如下：
（一）至（三）目前，国际间对于不常见疾病并没有一致的定义，不同国家和地方的定义会因应各自的医疗系统和情况而有所不同。政府的政策是致力确保所有病人，包括不常见疾病的患者获得适切的治疗。
随着科技日新月异，很多病种都正在发展新的治疗方案，当中包括药物、手术或介入性治疗。医院管理局（医管局）在考虑针对各种疾病（包括不常见疾病）的治疗方案时，亦需要考虑以下情况：
i 新发展出的治疗方案的安全性和疗效一般仅经初步验证，不同病人的临床反应亦可以有很大差异。
ii 在临床数据方面，因为个案不多或初期用作科研的病人群组少，及科研研究期时间尚短，以致不容易齐备。
iii 在市场上的价格极度昂贵，并不是一般病人所能负担。
在现行的医疗政策下，我们致力确保所有病人，不论是不常见疾病患者或患有其他一般疾病的病人，都不会因为经济原因而得不到适切的治疗。医管局提供的医疗支援涵盖不常见疾病患者及其他疾病患者，所采用的机制亦会处理所有病人，包括不常见疾病的需要。医管局会持续检讨及优化其现有机制及配套，以加强服务及支援。医管局备有不同病种的资料数据，有助研究及制定政策的用途。
（四）香港儿童医院预计二○一八年底分阶段投入服务，将会成为全港的第三层专科转介中心，集中处理严重、复杂、不常见及需要跨专科治理的儿科病症，为初生至18岁的有需要病童提供更优质的诊断、治疗及复康服务，并集中有关专家就儿科及遗传疾病加强研究及培训。
至于地区医院的儿科部门则会主要负责第二层、紧急及社区护理服务。在这个「轴辐模式」下，香港儿童医院及地区医院将会相互配合，建立一个协调和连贯的儿科服务网络，提升整体公营儿科医疗质素。
（五）医管局在研究应否引入隐性基因检测时，必须审慎评估各种因素，如本地检测的基因及遗传病种类、基因化验服务及遗传病谘询的配合和检测的准确性和安全性。医管局早前已就敏儿安T21验血测试（T21测试）之发展和成效在相关专科委员会作出讨论，现阶段正探讨在香港儿童医院采纳T21测试作第二层唐氏综合症筛查的所需设备，并为人才培训作相关准备。
（六）在二○一五年，本港首十类致命癌症依次为肺癌、大肠癌、肝癌、胰脏癌、胃癌、乳腺癌、前列腺癌、非霍奇金淋巴瘤、白血病及鼻咽癌。根据医管局香港癌症资料统计中心的数据，这十类癌症在二○○六年至二○一五年期间的新增确诊个案数目及按年龄组别划分的登记死亡人数，详列于附件。
（七）由于个别癌症病人的诊断和治疗过程会因应癌症类型及其临床表征而有所不同，因此医管局没有就各种癌症类型的轮候时间制定统一的计算方法。
医管局会定时检讨大肠癌、乳癌及鼻咽癌病人由确诊到首次获得治疗的时间。于二○一六年一月至十二月期间，大肠癌、乳癌及鼻咽癌病人确诊到首次获得治疗时间的九十百分值数（注）分别为76日，64日和54日。
（八）根据《药剂业及毒药条例》及其附属法例的规定，「药剂制品」必须符合安全、疗效及素质标准，并获药剂业及毒药管理局（管理局）批准注册，方可在港售卖。
为求新药能早日在港注册及治疗病人，管理局于二○一五年二月修订上述法例，使有关新药的法例修订经「先订立后审议」的程序纳入法例，加快新药在港注册的时间。
过去十年（即二○○七年至二○一七年十月三十一日期间），管理局辖下的药物注册委员会处理及批准注册共171款属癌症用途或根据美国或欧盟药监局介定为不常见疾病用途的新药剂制品，涉及共100种新药剂元素，当中包括二○○七年至二○一四年期间于法例修订前共99款上述新药剂制品（涉及共63种新药剂元素），平均需时5.4个月处理 （即由申请人提供完整注册文件的日期至卫生署发信通知申请人注册成功的日期计算）。于法例修订后二○一五年至二○一七年十月三十一日期间 ，共72款上述新药剂制品注册（涉及共37种新药剂元素），平均需时2.7个月处理。
现时卫生署每月均有举行定期讲座，解释有关药物的注册要求。如有需要，药物注册的申请人亦可透过卫生署设立的热线与卫生署联络，卫生署人员会提供一切合适帮助。
（九）医管局会不时与药商进行磋商，就个别昂贵药物订立风险分担或药费封顶计划，由医管局与药商在指定年期分担所需的药物开支，或为病人设定支付药费的上限，以期为相关病人提供长远可持续、可负担和适切的药物治疗。此外，医管局亦会因应个别患者的特殊情况，与药厂商讨提供特别或恩恤用药计划，以便特定的病人能尽快开展药物疗程。
（十）为提供以病人为中心的照顾，促进与病人之伙伴关系是医管局策略方向的重要一环。医管局定期与病友组织举办交流会，在「智友站」载列的所有病友组织均会获邀参加。会上医管局与病人代表讨论与他们息息相关的议题及重要事项，让他们得悉医疗服务的最新情况，例如医管局药物名册、专科门诊新症轮候时间、病人经验及服务满意度调查等。病友组织代表亦可就服务改善反映病人的需要，并提出意见。截至二○一七年七月，载列于医管局「智友站」内共有二百多个病友组织，包括香港罕见疾病联盟及相关组织，以及癌症的病友组织。
与此同时，医管局在各联网医院设立病人资源中心以支援病人及其家人／照顾者，包括协助病人与病友组织和自助小组联系，互相支持，特别是借助病人组织推动病友进行自我照顾及经验分享。现时很多病友组织均有参与病房或家居探访，向病友表达爱心和关怀，并组成社区网络，协助病人早日重返社会。病人资源中心亦会联系病友组织的病友担任义工，参与医院的不同协作如设立病人支援站、病友组织资讯站和病友组织与医院病人资源中心协作项目计划等，加强对患者的心理社交支援，而通过病友组织与医护人员建立伙伴关系，亦可增加双方的互信。
注：九十百分值数时间是指所有个案经病理化验后确诊为癌症的日期，与其后第一次接受治疗日期之间的日数，百分之九十的个案轮候时间短于所示数值。
完
2017年11月8日（星期三）
香港时间20时05分
香港时间20时05分