立法会二题：不常见疾病及药物名册
＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊
问题：
医院管理局现时采用实证为本的方针和依循药物的安全性、疗效和成本效益三大原则，评审药物纳入其药物名册的申请。现时有不少治疗不常见疾病的药物尚未纳入药物名册，因此病人需自费购买该等药物。近日，一名无法负担高昂药费的结节性硬化症女病人离世，引起社会关注。就此，政府可否告知本会：
（一）鉴于不常见疾病药物因用药个案少而难以取得证明「疗效」的临床数据，而且因价格高昂而难以符合「成本效益」原则，当局会否参考其他国家或地区的做法（例如美国透过制定《孤儿药品法》订立指定某药物为不常见疾病药物的准则），为不常见疾病药物另订较常用药物宽松的临床实证要求，以降低其纳入药物名册的门槛；如会，详情为何；如否，原因为何；
（二）鉴于有病人组织反映，现时病人须通过以家庭为单位的经济审查才可获关爱基金或撒玛利亚基金提供药物资助，因此有不少中产家庭为其患有不常见疾病成员支付每年百万元计的药费以致耗尽积蓄，令生活水平骤降和家庭成员之间因经济压力而不和，当局会否考虑取消经济审查须以家庭为单位进行的规定，并降低病人须分担药费的上限；如会，详情为何；如否，原因为何；及
（三）鉴于政府在今年的《施政纲领》中提出邀请关爱基金考虑为合资格的不常见疾病患者提供药物资助试验计划，当局会否订定「不常见疾病」的定义，以利便该试验计划于落实后为各类不常见疾病患者提供资助；如会，详情为何；如否，原因为何？
答覆：
主席：
政府和医院管理局（医管局）高度重视为所有患者提供适切治疗，同时确保公共资源能以最公平和有效的方式运用，以确保病人在高补贴的公共医疗系统下，可公平地获处方安全、有效和具成本效益的药物。就张超雄议员就不常见疾病及药物名册的提问，我回应如下。
（一）医管局设有既定机制，由专家定期评估新药物，以决定个别药物是否适合纳入药物名册。局方会建基于循证医学、公共资源的合理使用、目标补助和机会成本等原则，充分考虑药物的安全性和疗效、国际间的建议和做法，以及专业人士和病人团体的意见。医管局明白由于不常见疾病的病人数目不多，与其病因相关的资料及可靠数据亦不容易掌握。局方知悉一般用于评估及引进新药物的成本效益考虑有其不足及限制，国际间亦缺乏大规模的科研数据以证实治疗不常见疾病药物的长远疗效；加上部分不常见疾病的治疗方法获发现的时间尚短，个别患者对不同治疗方案的反应亦并非一致。有见及此，相关委员会已在评审有关药物时作出相应考虑。
医管局亦会透过独立的专家小组，按个别病人的临床情况考虑疗法对患者的疗效和风险，以评估有关疗法是否适合他们使用。而在评估新药物，尤其是极度昂贵的药物时，医管局亦会审慎研究有关治疗方案在财务上的长远可持续性。医管局会继续密切留意国际医学界就不常见疾病的研究和其他地区就不常见疾病医疗政策的发展；注视临床和科研实证的最新发展，透过既定机制评估新药物；并与相关持份者保持沟通，听取病人团体的意见和建议，以期为不同疾病的患者提供适切的医疗服务。
（二）现时撒玛利亚基金的药物资助及关爱基金医疗援助项目（首阶段计划）的经济审查准则，是根据目标补助的原则，病人需要按其家庭负担能力去分担所需药物的费用。每年可动用财务资源偏低的病人，所须分担的费用亦较低。
此外，病人需要分担的比率设有上限，数额不会超过病人每年可动用财务资源的20%，以确保病人纵使需要购买较昂贵的药物，亦可大致维持其生活质素于以往的水平。
经济评估以家庭为基础的做法，与其他由公帑提供的安全网（如综合社会保障援助计划）做法一致。申请人须以家庭为单位提出申请，是基于家庭是社会的基本单位，同一家庭内的成员应互相扶持，互相帮助。然而，在参考公众意见及其他本港现有的经济援助计划对「家庭」采用的定义后，撒玛利亚基金将修改有关「家庭」的定义，在作经济评估时只计算病人及同住的核心家庭成员（其中包括病人父母、配偶、子女及未满18岁或18至25岁正接受全日制教育，或成年而有残疾的兄弟姊妹）。上述修改亦将应用于关爱基金医疗援助项目的申请。
政府及医管局明白部分病人关注有关的药物分担机制会持续对他们构成经济负担。基于上述考虑，早前政府及医管局建议透过关爱基金以先导项目的形式资助合资格病人购买价钱极度昂贵的药物，亦建议有关项目之经济审查准则作出相应修改，除了设定病人需要分担的比率上限，同时加入每年最高分担额。我们希望透过建议的关爱基金新增援助项目，试验上述调整的经济审查准则的可行性及认受性。政府和医管局会检视该项目的进展，并积极听取公众的意见，持续检讨现行的药物资助项目（包括撒玛利亚基金及关爱基金医疗援助项目），适时作出优化，让更多有需要的病人受惠。
（三）目前，国际间对于不常见疾病并没有一致的定义，不同国家／地区的定义会因应各自的医疗系统和情况而有所不同；即使这样，我们仍致力确保患有不常见疾病的病人获得适切的治疗。正如我刚才的回应所述，医管局的相关委员会在评审有关不常见疾病药物时已就药物难以有大规模的科研数据的情况作出相应考虑，并透过独立的专家小组，按个别病人的临床情况制订治疗方案，为不常见疾病病人提供适切的治疗。政府和医管局亦会继续透过不同资助项目，如撒玛利亚基金、关爱基金医疗援助计划及建议中由关爱基金资助病人购买价钱极度昂贵药物的新增援助项目，为有需要及经济上有困难的病人提供药费资助。
香港一直透过高补贴、低收费的模式为本港市民提供医疗服务；每一位接受公营医疗服务的病人均有同等机会接受适切的治疗。医管局医生会为所有到公立医院及诊所求诊的病人，按既定程序就其病情作出评估。在作出诊断后，医生会根据病人的临床情况和治疗指引，为病人提供适切的医疗护理服务。
完
2017年5月24日（星期三）
香港时间15时00分
香港时间15时00分