立法会十六题：支援罕见疾病患者
＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊
问题：
有关注团体反映，本地医疗机构对罕见疾病患者提供的药物种类有限，而公立医院处方有关药物的成本过高，有部分罕见疾病患者选择到内地的医院购买药物，价格仅为本地公立医院的5%。关于支援罕见疾病患者，政府可否告知本会：
（一）有否统计，（i）现时已被发现的罕见疾病种类、（ii）可医治或可以用药物作纾缓治疗的罕见疾病数目，以及（iii）医院管理局（医管局）提供用于罕见疾病的药物种类数目及当中有多少种药物可以申请资助；
（二）有否统计，（i）需病人自费购买及（ii）政府资助的罕见疾病药物种类，并按罕见疾病患者每月用于该等药物的开支（即（a）5,000元至10,000元、（b）10,000元以上至20,000元、（c）20,000元以上至30,000元、（d）30,000元以上至40,000元、（e）40,000元以上至50,000元，以及（f）50,000元以上）以下表列出分项资料；
| 罕见疾病患者每月用于 相关药物的开支 |
（i） | （ii） |
| （a） | ||
| （b） | ||
| （c） | ||
| （d） | ||
| （e） | ||
| （f） |
（三）鉴于据报，脊髓肌肉萎缩症病人须于25岁前申请资助以针剂诺西那生及口服特效标靶药利司扑兰进行治疗，若他们在25岁后才申请资助则不会获批，是否知悉，医管局会否考虑放宽或取消该两种药物的资助年龄限制；如会，详情为何；如否，原因为何；
（四）鉴于卫生署表示，去年十一月一日生效的新药审批机制（「1+」机制）有利于本地用以治疗严重和罕见疾病的新药注册申请，去年十一月至今，该机制共接获及批准多少宗申请，并按药品名称列出分项数字；在「1+」机制下，政府会否以药物价格作为审批药物申请的考虑因素；
（五）政府有否制订计划鼓励或支援罕见疾病患者北上求医及购买药物（例如提供交通支援、跨境送药及视像问诊）；如有，详情为何；如否，原因为何；
（六）鉴于据了解，「支援粤港澳大湾区医院管理局病人先导计划」让已预约医管局指定专科门诊或普通科门诊覆诊的香港市民可继续于香港大学深圳医院接受资助诊症服务，该计划的服务对象是否包括罕见疾病患者；如否，政府会否考虑将罕见疾病患者纳入为该计划的服务对象；及
（七）鉴于有意见认为，药物市场规模较小的香港在集体采购药物方面的议价能力不如内地，而内地采购药物的价格比香港便宜，政府会否鼓励医管局直接向内地购买药物或加入内地采购药物机制，以缓减病人在药费上的压力？
答覆：
主席：
本港的公营医疗服务获政府大幅资助，而药物治疗是医疗服务的一个重要部分。政府和医院管理局（医管局）十分重视为所有病人（包括不常见疾病患者）提供适切的治疗，当中以医学实证为本，同时确保合理善用公共资源。
不常见疾病种类纷繁且大多数无法治愈，即使随着医疗科技发展日新月异，药业市场上逐渐出现一些用以治疗不常见疾病的药物，但这些药物普遍十分昂贵，其安全性和疗效方面的实证及不同病人对用药的临床反应也可以有很大差异。
医管局设有既定机制，定期评估已获注册的新药物或适应症和检讨药物名册及安全网的涵盖范围，检讨过程以实证为本，考虑药物的安全性、疗效、成本效益和其他相关因素，包括国际间的建议和做法，以及专业意见等，务求以公平有效的方式运用公共资源，让病人得到适切的治疗。
医管局亦会透过独立的专家小组，按个别病人的临床状况考虑疗法对患者的长远疗效和风险。而在评估新药物，尤其是极度昂贵的药物时，医管局亦会审慎研究有关治疗方案在财务上的长远可持续性。
就邓家彪议员的提问，经谘询医管局和卫生署后，现综合回覆如下：
（一）及（二）国际间对于不常见疾病并没有一致的定义，医管局正逐步为个别不常见疾病建立资料库，以期为相关患者提供更适切的治疗以及支援患者的针对性措施。目前，医管局已为35种不常见疾病（包括25种代谢性疾病、四种神经疾病和六种内分泌疾病）建立资料库，并正整合相关疾病患者资料。医管局预计会逐步建立涵盖207种不常见疾病的资料库，医生会在医管局临床医疗管理系统的下次应诊纪录中标示有关患者，医管局也会为临床医疗管理系统进行所需的资讯科技系统改善工作，以辅助医生临床诊断和治疗病人。
考虑到不常见疾病患者接受极为昂贵药物治疗的需求日增，政府向医管局提供专项拨款予医管局推行一项特别用药计划，为患有特定溶酶体贮积症（包括庞贝氏症、高球氏症、法柏氏症、一型黏多醣症、二型黏多醣症、四型黏多醣症及六型黏多醣症）的合资格病人提供酵素替代疗法。过去三年（由二○二一／二二年度至二○二三／二四年度），在医管局接受酵素替代疗法的病人数目，以及医管局以酵素替代疗法治疗溶酶体贮积症的开支表列如下：
| 年度 | 在医管局接受酵素替代疗法的病人数目 | 医管局以酵素替代疗法治疗溶酶体贮积症的用药开支 （百万元） |
| 二○二一／二二 | 40 | 82.5 |
| 二○二二／二三 | 50 | 99.7 |
| 二○二三／二四 | 59 | 115.9 |
另外，政府和医管局在二○一七年八月推出一项关爱基金医疗援助项目，名为「资助合资格病人购买价钱极度昂贵的药物（包括用以治疗不常见疾病的药物）」（「关爱基金极度昂贵药物」项目）。医管局的专家小组会按照每宗个案患者的临床情况及既定的医疗指引，逐案评估有关安排下的药物的临床疗效。
下表载列「关爱基金极度昂贵药物」项目自二○一七年八月推出以来至二○二四年三月三十一日为止，获批申请的数目和批出的资助额（包括一种于上述期间由「关爱基金极度昂贵药物」项目资助转为由撒玛利亚基金资助的药物（注一））：
| 极度昂贵药物和临床适应症 | 获批申请的数目 | 获批的 资助额 （百万元） |
|---|---|---|
| 1. 治疗阵发性夜间血红素尿症的依库珠单抗（注一） | 73 | 274.83 |
| 2. 治疗非典型性尿毒溶血症候群的依库珠单抗（注二） | 6 | 22.48 |
| 3. 治疗脊髓肌肉萎缩症的诺西那生（注三） | 80 | 183.54 |
| 4. 治疗家族性淀粉样多发性神经病变的氯苯唑酸葡甲胺（注四） | 3 | 2.09 |
| 5. 治疗神经母细胞瘤的达妥昔单抗β（注五） | 16 | 24.97 |
| 6. 治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的替沙仑赛（注六） | 10 | 19.65 |
| 7. 治疗弥漫性大型B细胞淋巴瘤的替沙仑赛（注六） | 69 | 156.64 |
| 8. 治疗成人遗传性的转甲状腺素蛋白类淀粉沉着症造成的心肌病变的氯苯唑酸（注七） | 10 | 8.71 |
| 9. 治疗脊髓肌肉萎缩症的利司扑兰（注八） | 47 | 74.19 |
| 10. 治疗X连结低磷血症的布罗索人单抗（注九） | 1 | 2.85 |
| 11. 治疗阵发性夜间血红素尿症的瑞利珠单抗（注十） | 11 | 35.74 |
| 12. 治疗非典型性尿毒溶血症候群的瑞利珠单抗（注十） | 1 | 3.42 |
| 13. 治疗脊髓肌肉萎缩症的阿哌奥诺基（注十一） | 0 | 0 |
| 总计 | 327 | 809.11 |
注二：从二○一七年十一月二十五日至二○二四年三月三十一日
注三：从二○一八年九月二十五日至二○二四年三月三十一日
注四：从二○一九年七月十三日至二○二四年三月三十一日
注五：从二○二○年十二月二十九日至二○二四年三月三十一日
注六：从二○二一年四月十日至二○二四年三月三十一日
注七：从二○二一年十二月四日至二○二四年三月三十一日
注八：从二○二二年十二月十七日至二○二四年三月三十一日
注九：从二○二三年五月二十六日至二○二四年三月三十一日
注十：从二○二三年十一月十一日至二○二四年三月三十一日
注十一：从二○二三年十二月三十日至二○二四年三月三十一日
现时，香港基因组计划亦涵盖未能确诊的病症、与遗传有关的癌症及与基因组学及精准医学有关的个案。医管局的医院会招募合资格病人及其家属，让他们在知情同意下自愿参与计划。相关测序分析结果可让病人受惠于更精准的诊断和获得适切的治疗。
（三）医管局以循证医学为原则，参考药物的临床和科研实证以及海外的用药安排，检视用药准则和临床治疗指引。医管局脊髓肌肉萎缩症专家小组知悉国际间就该病症成年患者接受利司扑兰（Risdiplam，Evrysdi）药物治疗后所发表的初步观察性研究报告，并已检视其研究结果。专家小组认为目前医学上相关的科研数据和临床实证仍然有限，亦未有实证显示用药能为脊髓肌肉萎缩症的成年患者带来显著效用。经参考海外的用药指引以及国际间就疾病管理和药物补贴计划的安排后，专家小组认为现时并不适合透过「关爱基金极度昂贵药物」项目资助25岁以上的成年患者开展药物治疗。
现时本港脊髓肌肉萎缩症病人的用药安排与其他地区相若。医管局的专家小组会继续收集临床证据，以评估患者的临床状况和治疗成效检讨相关准则，并会继续透过「关爱基金极度昂贵药物」项目资助用药疗效显著的脊髓肌肉萎缩症患者接受治疗。同时，专责照顾脊髓肌肉萎缩症患者的医护团队会持续优化跨专业的医疗协作，以期为患者提供全面的服务，包括药物和手术治疗、纾缓治疗和复康服务等。
（五）香港特别行政区（特区）政府一直按照优势互补、互利共赢的原则，在坚持有利于香港和内地医疗制度发展的大前提下，增加与粤港澳大湾区（大湾区）内地城市的医疗合作，以便利选择在内地发展和生活的本港居民。其中，政府透过与大湾区内地城市合适的医疗机构合作，支援这些香港居民的医疗需要，例子包括「长者医疗券大湾区试点计划」、「支援粤港澳大湾区医院管理局病人先导计划」（先导计划），以及提出在「医健通+」五年计划中推出新功能，以便利市民保存和运用他们来自境内外的个人病历纪录。政府亦探讨于合适的大湾区医疗机构为香港市民策略性采购医疗服务的可行性。
必须强调的是，特区作为大湾区一员，医务卫生局在制订跨境医疗措施时，着眼点不单应对香港市民的需要，同时亦会考虑政策本身会否对内地的社会资源和人民生活构成影响。事实上，香港与内地各自的医疗需要、相关法规和对医护专业的规管制度不同。特区政府担当保障香港市民健康的重要角色，会持续为香港市民提供优质的医疗服务，无意将责任转移至内地医疗系统。在这个过程中，政府亦在确保跨境医疗措施切实可行及对双方有利的情况下，探讨跨境医疗措施，目的是为选择在内地发展和居住的香港市民提供多一个便利的就医途径和选择。
（四）及（七）在「一国两制」和国家大力的支持下，香港拥有与国际标准高度接轨的药物监管制度，同时也有受国际认可的专业医疗培训制度、庞大及标准化的医疗数据系统。
为更好发挥香港特区的医疗优势，《行政长官2023年施政报告》公布，政府会以建立独立的「第一层审批」的药物及医疗器械（药械）注册机构为长远目标，即可不参考其他药物监管机构注册许可，而直接根据临床数据在本港审批药物，同时也开始审批医疗器械的注册申请，藉此加快新药械临床应用以提升医疗水平，并带动建设药械研发和临床测试的产业发展，发展香港成为国际医疗创新枢纽。
特区政府在探讨任何药械发展事宜（包括医管局的采购药物策略）均需要作出谨慎考虑，以确保维持独立的药械监管制度，并不会影响香港的制度优势、发展「第一层审批」药械注册机构的长远目标，以及本港未来医疗体系及服务发展，以至医疗科技及临床研究获内地和国际的认可。
有关医管局采购药物用以为病人提供适切的治疗方面，医管局非常重视病人安全，而药物品质及安全一直是首要考虑。医管局有严谨的药物采购机制，循不同途径采购符合品质要求的药剂制品，以确保药物的安全、质素和疗效，保障病人健康。同时，医管局亦一直通过中央招标或报价程序引入市场竞争，达致规模经济效益。由于医管局中央采购药物的范围覆盖辖下所有医院及诊所，采购药物的数量相对庞大，在与药厂商议药物价钱时，亦有一定的议价能力。
一般而言，医管局现时透过中央采购药物，均能够达致合理的成本效益。至于个别特殊或少量使用的药物（例如用以治疗不常见遗传病等药物），医管局会继续探讨以具成本效益的不同方式，为病人提供符合安全及品质要求的药物。
医管局一直密切留意市场发展，并与不同持份者保持沟通，以推动药物供应多元化，务求资源运用高效且具成本效益。医管局亦不时与内地相关专家就共同关注的议题进行互访和交流，以互相借鉴经验，促进两地合作和发展。由于香港与内地的注册制度、药厂订价机制和海关制度亦有所不同，因此香港与内地在采购药物的程序上并非互通，而有关安排不能作直接比较。正如上文所述，在探讨医管局的采购药物策略时，必须确保香港的药物监管制度既有优势不受影响。
值得注意的是，为长远发展「第一层审批」药械注册机构，《行政长官2023年施政报告》公布的「1+」机制已经于二○二三年十一月一日正式生效。在新设的「1+」机制下，有利于本地用以治疗严重或罕见疾病的新药注册申请，在符合本地临床数据支持等要求，并经本地专家认可新药的适用范围后，须提交一个（而非原来的两个）参考地方药物监管机构的许可，便可以在特区申请注册。「1+」机制中有关本地临床数据和专家认可的注册申请要求（即「1+」中的「+」），将能继续确保所有获批准注册的药物均符合严谨的安全性、效能和素质要求，并强化本地的药物审批能力和促进相关软硬件和人才发展。
自二○二三年十一月一日实施「1+」机制至二○二四年五月三十一日，该机制下已批准两款治疗癌症的新药申请。该两款癌症新药是不同剂量的口服标靶药，用作治疗转移性结直肠癌，适用于传统化疗药物无效或不适用的病人。此外，卫生署已收到约70间药厂超过210个查询，并有数间药企表达透过「1+」机制提出注册申请的意向，有待所需资料齐备后会提交申请。
自「1+」机制实施以来，医管局一直积极审研提升药物名册更新的效能，缩短引入新药、纳入安全网或专用药物所需要的时间，并鼓励药物生产商或供应商就持续使用而未经注册药物在香港申请注册。透过「1+」机制，成功注册的药物会增加，让病人及医生能够有更多的药物选择。
（六）正如前文所述，特区政府致力保障香港市民健康，会持续为他们提供优质的医疗服务。跨境医疗措施的推行主要是为在内地发展和生活的本港居民提供多一个便利就医的途径和选择。其中，政府参考了新冠疫情间特别支援计划的经验，于二○二三年五月十日推出先导计划，让已预约医管局指定专科门诊或普通科门诊覆诊的病人可于香港大学深圳医院接受资助诊症服务。政府早前公布将先导计划延长一年至明年三月三十一日止。不常见疾病没有一致的定义，亦可能涉及不同的专科服务。先导计划的资助诊症服务范围涵盖医管局提供的主要专科及普通科门诊服务，包括麻醉科（只包括痛症科门诊）、心胸外科、临床肿瘤科、耳鼻喉科、眼科、妇科、内科、神经外科、产科、矫形及创伤外科（骨科）、儿科及外科。先导计划的病人可按需要于上述专科求诊。
完
2024年6月12日（星期三）
香港时间21时38分
香港时间21时38分